The potential of CRISPR/Cas gene-editing in the treatment of autoimmune diseases
Nicholson Max, 2025
Auto-immuunziekten zoals diabetes type 1, reumatoïde artritis en multiple sclerose treffen wereldwijd miljoenen mensen en hebben een aanzienlijke invloed op hun levenskwaliteit. De huidige behandelingen bestaan vaak uit medicijnen met ernstige bijwerkingen, beperkte effectiviteit en hoge kosten. CRISPR/Cas-genbewerking, een nauwkeurig instrument voor genetische modificatie, zou een revolutie teweeg kunnen brengen in de behandeling van deze ziekten door de genetische oorzaken ervan aan te pakken.
In deze thesis werd onderzocht hoe CRISPR/Cas kan worden toegepast om auto-immuunziekten te behandelen door zich te richten op brede immuunsysteemsmechanismen of ziektespecifieke genetische factoren. Door middel van een uitgebreide literatuurstudie werden meerdere onderzoeken geanalyseerd waarin genbewerkingstechnieken op dierlijke en menselijke cellen werden getest om de effectiviteit ervan bij het verminderen van auto-immuunreacties te beoordelen.
Het onderzoek leverde veelbelovende resultaten op. CRISPR/Cas moduleerde met succes inflammatie, verminderde schadelijke auto-antilichamen en bevorderde immuuntolerantie. Met name technieken zoals het uitschakelen van genen die inflammatie bevorderen of het versterken van genen die schadelijke immuunreacties onderdrukken, waren bijzonder effectief. Hoewel de resultaten varieerden, bereikten de meeste studies een hoge bewerkingsefficiëntie, wat het sterke potentieel van CRISPR/Cas als gerichte therapeutische strategie aantoont.
Dit onderzoek belicht een krachtige nieuwe benadering voor de behandeling van auto-immuunziekten, die mogelijk veiligere, effectievere en gepersonaliseerde therapieën biedt. De toepassing van CRISPR/Cas zou de afhankelijkheid van traditionele geneesmiddelen kunnen verminderen, bijwerkingen tot een minimum kunnen beperken en de algehele levenskwaliteit van patiënten kunnen verbeteren.
De maatschappelijke waarde van deze masterthesis ligt in het potentieel om de behandeling en het beheer van auto-immuunziekten, aandoeningen die wereldwijd miljoenen mensen treffen, aanzienlijk te verbeteren. Door CRISPR/Cas-genbewerking als therapeutische optie te bevorderen, maakt dit onderzoek de weg vrij voor therapieën die specifiek gericht zijn op de genetische oorzaken van auto-immuunziekten, in plaats van alleen de symptomen te behandelen.
Bovendien kunnen op CRISPR/Cas gebaseerde therapieën de kosten voor de gezondheidszorg drastisch verlagen door de langdurige afhankelijkheid van dure medicijnen te minimaliseren. Minder bijwerkingen betekenen dat patiënten een gezonder en actiever leven kunnen leiden, waardoor hun productiviteit en sociale participatie toenemen. Door deze complexe wetenschappelijke kennis toegankelijk te maken voor zorgprofessionals en het grote publiek, worden geïnformeerde discussies over ethische implicaties bevorderd, waardoor verantwoorde innovatie wordt gestimuleerd en het volksgezondheidsbeleid wordt gestimuleerd.
| Promotor | Björn Heindryckx |
| Opleiding | Geneeskunde |
| Domein | Hematologie |
| Kernwoorden | CRISPR/Cas Auto-immuunziekten genbewerking |